患者报告的结果在推进临床研究中的关键作用
患者报告结果 (PRO) 已成为现代临床研究不可或缺的组成部分，直接从患者那里提供独特且宝贵的视角。与通常依赖于客观测量或临床医生解释的传统临床终点不同，PRO 捕捉患者对其健康状况、治疗效果和生活质量的主观体验。这种直接的洞察对于全面理解治疗干预措施及其对个人的现实影响至关重要 [1, 2]。
定义临床研究中患者报告的结果
PRO 的正式定义是直接来自患者的任何关于患者健康状况的报告，无需临床医生或其他任何人的解释 [3]。这些结果可以涵盖广泛的方面，包括症状、功能状态、与健康相关的生活质量、治疗满意度和幸福感。通过 PRO 收集的数据为客观临床数据提供了重要的补充，可以更全面地了解患者的旅程和医疗干预的有效性 [4]。值得注意的是，PRO 并不构成医疗建议；相反，它们是反映患者体验的数据点。
PRO 在临床试验中的意义
在临床试验中，PRO 越来越多地用作主要、次要或探索性终点。它们的纳入使研究人员能够从患者的角度评估干预措施的益处和风险，这对于发展以患者为中心的护理至关重要[5]。例如，一种药物可能显示出缩小肿瘤大小的功效（客观衡量标准），但 PRO 可以揭示其对患者疼痛程度、疲劳或进行日常活动能力的影响，这通常对患者的整体生活质量更有意义[6]。
将 PRO 纳入临床试验设计可增强研究结果的相关性和适用性。美国食品和药物管理局 (FDA) 等监管机构越来越认识到 PRO 数据在支持产品标签声明和为监管决策提供信息方面的重要性 [7]。这一重点强调了在评估新疗法和医疗设备时重视患者声音的转变，从而提高临床研究的证据质量。
PRO 实施中的方法考虑因素和挑战
虽然 PRO 的价值得到广泛认可，但它们在临床研究中的有效实施提出了一些方法学考虑和挑战。选择适当的患者报告结果测量（PROM）至关重要，需要有效、可靠且对特定患者群体和研究背景的变化敏感的仪器[8]。此外，确保患者在完成 PROM 方面的高依从性和管理潜在偏差（例如回忆偏差或社会期望偏差）是持续存在的挑战 [9]。
技术进步，特别是电子 PRO (ePRO) 系统的进步，正在帮助缓解其中一些挑战。 ePRO有利于实时数据收集，减少缺失数据，提高数据质量，从而提高临床试验中PRO评估的效率和准确性[10]。这些进步对于患者报告结果研究中可靠的数据收集至关重要。
未来方向和患者报告结果的影响
随着人们对以患者为中心的护理的日益认识以及医疗保健决策中对全面证据的需求的推动，PRO 在临床研究中的作用预计将进一步扩大。未来的方向包括开发更复杂的 PROM、将 PRO 数据与其他现实世界证据来源相集成，以及在常规临床实践中使用 PRO 来监测患者进展和个性化护理 [11]。
最终，PRO 通过让患者在研究过程中发表意见来赋予患者权力，并为治疗方法的开发做出贡献，这些治疗方法不仅可以延长生命，还可以提高其质量。通过关注对患者最重要的事情，PRO 正在将临床研究转变为更加以患者为中心、更具影响力的工作，确保患者的观点处于医学进步的最前沿。
参考文献
[1] Mercieca-Bebber, R. (2018)。患者报告的结果在临床试验中的重要性和未来优化策略。 *患者相关结果测量*。 [2] Weinfurt, K. P. (2022)。临床研究中患者报告的结果测量。 *贾马*。 [3] 宾夕法尼亚大学医学临床研究。患者报告的结果。检索自 [https://www.med.upenn.edu/clinicalresearch/patent-reported-outcomes.html](https://www.med.upenn.edu/clinicalresearch/patent-reported-outcomes.html) [4] 维基百科。患者报告的结果。检索自 [https://en.wikipedia.org/wiki/Patient-reported_outcome](https://en.wikipedia.org/wiki/Patient-reported_outcome) [5] 伯明翰大学。试验中的 PRO。摘自[https://www.birmingham.ac.uk/research/centres-institutes/ Patient-reported-outcomes/prolearn/pros-in-trials](https://www.birmingham.ac.uk/research/centres-institutes/patent-reported-outcomes/prolearn/pros-in-trials)[6]PatientIQ。什么是患者报告的结果以及它们为何重要。摘自[https://www. Patientiq.io/resources/blog/what-are-Patent-reported-outcomes-why-do-they-matter](https://www.patentiq.io/resources/blog/what-are-patent-reported-outcomes-why-do-they-matter) [7] Randhawa, S. (2025)。现在和未来的患者报告结果 (PRO)。 *健康杂志的价值*。 [8] Aiyegbusi, O. L. (2022)。在临床试验中收集患者报告的结果时减少或解决受访者负担的关键考虑因素。 *自然通讯*。 [9] Weldring, T. (2013)。患者报告结果 (PRO) 和患者报告结果测量 (PROM)。 *健康和生活质量结果*。 [10] 定量。临床试验中的患者报告结果 (PRO)。摘自 [https://www.quanticate.com/blog/patent-reported-outcomes-to-support-medical-product-labeling-claims](https://www.quanticate.com/blog/patent-reported-outcomes-to-support-medical-product-labeling-claims) [11] Snyder, C. F. (2013)。患者报告的结果 (PRO)。 *美国国家癌症研究所期刊专着*。